Tietoisku lääkevalmisteiden myyntiluvista

Teksti: Hanna Pauliina Halonen, Proviisori, Asikkalan apteekki
Julkaistu: KILPI-lehti 3/2018

Vaikka uusia lääkkeitä tulee markkinoille jatkuvasti, voidaan joutua tilanteisiin, joissa potilaan lääkehoito turvataan erityisluvallisilla valmisteilla. Tällainen tilanne on melko tavallinen kilpirauhaspotilailla, joiden kohdalla haluttua hoitotulosta ei ole voitu saavuttaa myyntiluvallisilla valmisteilla. Tilanne voi herättää potilaissa useita kysymyksiä: miten erityislupaa haetaan tai miksi sitä ylipäätänsäkin pitää hakea? Tässä kirjoituksessa pyritään vastaamaan muun muassa edellä mainittuihin kysymyksiin ja kokoamaan keskeisin tieto sekä lääkevalmisteiden myyntiluvista että erityisluvista etenkin kilpirauhaspotilaita ajatellen.

Mitä tarkoitetaan lääkevalmisteen myyntiluvalla?
Ennen markkinoille pääsyä, lääkevalmisteella tulee olla myyntilupa. Myyntilupaa voi hakea lääkkeen valmistaja ja sen myöntää lääkeviranomainen. Myyntiluvan saamisen edellytyksenä on, että lääkevalmisteen hyödyt on voitu osoittaa riskejä suuremmiksi. Toisin sanoen lääkkeen tulee olla sekä tehokas että turvallinen. Lisäksi lääkevalmisteelta edellytetään tiettyjä laatuvaatimuksia valmistuksen ja lopullisen valmisteen suhteen.

Lääkevalmisteen haittoja arvioidaan aina suhteessa sen tuomiin hyötyihin (riski-hyötysuhde). Arviointia varten lääkkeelle tehdään useita tutkimuksia. Tutkimukset aloitetaan prekliinisillä eli ei-kliinisillä tutkimuksilla. Prekliiniset tutkimukset tehdään laboratorio-olosuhteissa ja ne kestävät yleensä noin 4-6 vuotta; vasta sen jälkeen siirrytään kliinisiin eli ihmisillä tehtäviin tutkimuksiin. Kliinisiä tutkimuksia puolestaan tehdään monessa eri vaiheessa – ensin terveillä vapaaehtoisilla, sitten pienellä joukolla sairaita ja sen jälkeen vielä laajemmalla potilasjoukolla. Käytännössä uusien lääkevalmisteiden kohdalla kehitysvaiheeseen menee vähintään kymmenen vuotta ja seurantaa jatketaan edelleen lääkevalmisteen tultua markkinoille.

Miksi jokin valmiste ei ole myyntiluvallinen?
Lääkevalmisteelle voidaan myöntää myyntilupa, jos edellä kuvatuissa tutkimuksissa hyödyt ovat osoittautuneet haittoja suuremmiksi. Myyntilupa myönnetään kuitenkin vain hakemusta vastaan. Hakemuksen voi tehdä valmistaja. Onkin mahdollista, että joidenkin valmisteiden, kuten tiettyjen kilpirauhaslääkkeiden kohdalla, myyntilupaa ei ole koskaan haettu Suomen viranomaisilta.

Myyntilupa voi peruuntua myös markkinoille tulon jälkeen, sillä kaikki haitat ja riskit eivät tule esille myyntilupaa edeltävien tutkimusten aikana. Syynä voivat olla esimerkiksi turvallisuuteen tai laatuun liittyvät ongelmat. On myös tilanteita, että myyntilupa päätetään perua taloudellisista syistä. Myyntiluvan peruuttamisen taustalla voi siten olla viranomaisen lisäksi myös lääkeyritys itse.

Milloin lääkevalmisteelle on haettava erityislupa?
Toisinaan potilaalle ei löydetä sopivaa lääkettä myyntiluvallisten valmisteiden joukosta. Poikkeustilanteissa lääkevalmisteelle voidaankin myöntää erityislupa. Avohoidon puolella erityislupa on potilaskohtainen ja se on voimassa vuoden myöntämispäivästä. Lupaa haetaan siihen tarkoitetulla erityislupahakemuksella. Hakemuksessa lääkäri perustelee yksityiskohtaisesti ensinnäkin sairaanhoidolliset syyt lääkevalmisteen käytölle ja toiseksi syyt, miksi myyntiluvalliset valmisteet eivät sovi potilaan hoitoon. Erityisluvan edellytyksenä on aina se, että myyntiluvallisilla valmisteille ei ole voitu saavuttaa haluttua hoitotulosta. Suomessa suuri osa käsiteltävistä erityisluvista koskee kilpirauhashormoneja. Esimerkiksi vuonna 2014 kilpirauhashormonien ryhmä oli lukumääräisesti erityslupapäätösten suurin (3 750 kpl.).

Lääkevalmisteelle voidaan myöntää myös määräaikainen erityislupa. Tällöin erityislupa ei edellytä potilaskohtaista hakemusta ja sitä voidaan luovuttaa potilaille apteekista tavallista reseptiä vastaan. Muun muassa kilpirauhasen vajaatoiminnan hoitoon käytettävälle Liothyronille oli muutama vuosi sitten myönnetty määräaikainen erityislupa, jolloin sitä voitiin luovuttaa kulutukseen ilman erillistä potilaskohtaista erityislupaa. Tiedot määräaikaisista erityisluvallisista valmisteista löytyvät Lääkealan turvallisuus ja kehittämiskeskus Fimean sivuilta (http://www.fimea.fi/laaketurvallisuus_ja_tieto/erityisluvat/erityisluvalliset_laakevalmisteet). Hakupalvelun avulla voidaan selvittää, tarvitaanko kulutukseen luovuttamiseen Fimean myöntämä erityislupa vai onko lääkevalmisteella määräaikainen erityislupa. Haun perusteella voimme todeta, että esimerkiksi edellä mainittu Liothyronin vaatii tällä hetkellä potilaskohtaisen erityisluvan.

Miten erityislupaa käytännössä haetaan?
Erityislupaprosessi voidaan laittaa alulle, jos potilaan hoitoon ei löydy sopivaa myyntiluvallista valmistetta. Tällöin lääkäri kirjoittaa potilaalle sekä paperisen lääkemääräyksen erityisluvallisesta valmisteesta että paperisen erityislupahakemuksen perusteluineen luvan hakemista varten. Vaikka reseptit määrätään nykyisin sähköisinä, erityisluvalliset valmisteet tulee ainakin toistaiseksi kirjoittaa paperisena lääkemääräyksenä. Tämän jälkeen asiakkaan täytyy toimittaa sekä resepti että hakemus siihen apteekkiin, josta hän haluaa lääkkeen toimitettavan. On hyvä huomioida, että lääkettä voidaan ostaa ainoastaan siitä apteekista, johon hakemus resepteineen on toimitettu. Kulutukseen luovuttava apteekki lähettää hakemuksen edelleen Lääkealan turvallisuus ja kehittämiskeskus Fimeaan. Hakemukseen liitetään kopio reseptistä ja alkuperäinen resepti jää säilytettäväksi apteekkiin.

Erityislupaa voidaan hakea joko normaali- tai pikakäsittelynä. Normaalin erityislupahakemuksen käsittelyaika on noin 30 päivää ja mikäli hakemuksessa tai reseptissä on puutteita, käsittelyaika voi olla jopa pidempi. Pikaluvat Fimea käsittelee mahdollisimman nopeasti. Erityisluvan hakeminen on maksullista. Käsittelymaksu (normaali hakemus 20,00 / kiireellinen hakemus 40,00) suoritetaan apteekkiin, josta se välitetään edelleen Fimealle. Valmiste voidaan luovuttaa kuluttajalle siinä vaiheessa, kun Fimea on hyväksynyt hakemuksen.

Kirjallisuutta
• Lääkelaki (395/87): www.finlex.fi/fi/laki/ajantasa/1987/19870395
• Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskuksen määräys 2/2017: Lääkevalmisteen ja rekisteröinnin hakeminen ja ylläpitäminen.
• Niskanen L, Schalin-Jäntti C. 2015. 16 kysymystä erityisluvista: Esimerkkinä kilpirauhashormonit. Sic! -lehti/2015